Réunion du CFP 2014 – 2015

Information ajoutée le 10/02/2015.

CENTRE FRANÇAIS DES PORPHYRIES (C.F.P.)

Colombes, le 20 janvier 2015

Professeur Jean-Charles DEYBACH, directeur

 

Madame, Mademoiselle, Monsieur,

Vous attendiez surement de nos nouvelles et nous vous remercions par avance de votre patience.

L’année 2014 aura été contrastée, pauvre en moyens financiers comme pour beaucoup en France, mais riche en nouvelles perspectives thérapeutiques… C’est d’ailleurs l’attente concernant ces perspectives qui nous a conduits à repousser la réunion que nous avions projetée en septembre dernier.

Nous pouvons donc l’annoncer maintenant : cette réunion aura lieu le 21 mars 2015, de 14 h à 18 h, à l’Hôpital Européen Georges Pompidou (HEGP) – 20, rue Leblanc – 75015 PARIS – Auditorium – 1er étage (accès par la « rue hospitalière ») – (plan et moyens d’accès en cliquant sur ce lien). Une collation est prévue bien sûr pour tenir la distance !

plan d'accès hôpital HEGP

Voici donc les plutôt bonnes nouvelles de l’année :

1) Pour les sujets atteints de protoporphyrie érythropoïétique (PPE), mais seulement ceux âgés de plus de 18 ans pour le moment, l’EMA (European Medical Agency, l’agence européenne du médicament) a enfin donné son accord en octobre dernier pour l’utilisation du Scenesse (Afamelanotide, Laboratoire Clinuvel). Reste à l’agence française du médicament (ANSM) et à Clinuvel à définir les conditions de son utilisation en France qui se fera évidemment sous contrôle (au moins du CFP). En mars prochain, nous en saurons surement plus pour notre réunion.

2) Pour toutes les porphyries hépatiques aiguës (porphyrie aiguë intermittente –PAI-, mais aussi porphyrie variégata –PV- et coproporphyrie héréditaire –CH-), la bonne nouvelle vient des USA avec le développement par la Société Alnylam d’un nouveau traitement de la crise aiguë (pas des signes cutanés)  qui « cible » directement l’augmentation de l’enzyme ALA synthase dans le foie au cours des crises aiguës avec pour conséquence l’augmentation de la production de l’ALA et du PBG que l’on retrouve dans les urines des patients en crise.

Ce médicament à base d’acide nucléique (comme dans nos gènes mais ce n’est pas de la thérapie génique !) aura donc la même action que l’actuel Normosang® sans, nous l’espérons, les inconvénients notamment en utilisation « chronique ».
Plusieurs pays européens, dont la France bien sûr, sont associés aux essais cliniques chez l’homme dit de « phase 1 » qui devraient débuter en fin d’année 2015. Il faut juste rappeler que les essais cliniques de phase 1 testent d’abord la nocivité potentielle du produit avant son efficacité (selon l’adage « primum non nocere » !).
Nous sommes en contact très  fréquent avec la Société Alnylam pour l’organisation de ces essais cliniques qui sont très complexes à mettre en place, notamment à cause des contraintes éthiques et administratives. Seul bien sûr, un petit nombre de patients, notamment avec des crises aiguës récurrentes pourra participer à la première phase de l’essai clinique. Mais c’est la règle et c’est bien sûr pour l’avenir du traitement de tous les patients.
Nous donnerons au cours de la réunion, puis sur notre site www.porphyrie.net, toutes les informations nécessaires et nous essaierons de répondre à toutes vos questions.
Nous vous rappelons qu’en tant que patient ou porteur bénéficiant de la prise en charge au titre de l’ALD 30 « Maladies métaboliques héréditaires nécessitant un traitement prolongé spécialisé », vous avez droit à un voyage par an pris en charge à 100 % pour vous rendre au « Centre de Référence Maladie Rare Porphyries », donc le CFP à Paris.
Cette réunion d’information est un bon prétexte pour venir nous voir. Pour ceux qui ne pourraient pas venir nous nous engageons bien sûr à les informer par le biais de notre site Internet.
En attendant et comme tous les ans, nous faisons appel à vous pour nous soutenir financièrement (formulaire disponible ici) comme vous le faites depuis des années et nous vous en remercions très vivement. Bien sûr, tous vos dons, aussi modestes soient-ils, sont les bienvenus. Comme à l’habitude, un reçu vous sera adressé (pour déduction de vos impôts sur le revenu 2014), ainsi qu’une nouvelle liste des médicaments (pour les patients atteints ou porteurs d’une porphyrie hépatique exclusivement). N.B. : le don au CFP et la cotisation d’adhésion à l’association de patients AFMAP sont deux choses différentes.
Dans l’attente de vous rencontrer le 21 mars prochain, mon équipe et moi-même restons à votre disposition pour toutes vos questions et nous vous prions de croire, Madame, Mademoiselle, Monsieur, à l’assurance de nos sentiments très sincèrement dévoués.

Pr J.C. DEYBACH             Pr H. PUY        Pr L. GOUYA

Dr C. SCHMITT                    Dr N. TALBI

Et toute l’équipe du CFP

NB : Cette lettre d’information est également consultable en format pdf en cliquant sur ce lien.