Clinuvel dépose une demande d’autorisation de mise sur le marché en Europe pour SCENESSE® (afamélanotide). L’autorité de réglementation européenne évaluera l’innocuité et l’efficacité de ce nouveau médicament dans le traitement de la maladie orpheline protoporphyrie érythropoiétique (EPP).
La société Clinuvel Pharmaceuticals Limited a annoncé le 6 février 2012 avoir soumis à l’Agence Européenne du Médicament (EMA) une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour son médicament novateur SCENESSE® (implant d’afamélanotide 16 mg). L’AMM couvre l’indication de SCENESSE® dans le traitement prophylactique de patients adultes atteints de protoporphyrie érythropoiétique (PPE), une maladie rare qui provoque une intolérance absolue de la peau à la lumière.
Le dossier de SCENESSE®, désigné médicament orphelin pour la PPE en 2008, sera examiné dans le cadre d’une procédure centralisée de l’EMA. L’autorisation qui en serait issue permettrait à Clinuvel de commercialiser SCENESSE® dans tous les 27 Etats membres de l’Union Européenne, ainsi qu’en Norvège, en Islande et au Liechtenstein.
« Nous sommes confiants d’avoir fourni des données suffisantes pour montrer que SCENESSE® est un traitement sûr et cliniquement significatif de la PPE », a déclaré le Dr Hank Agersborg, directeur scientifique de Clinuvel. «Nous sommes convaincus que notre dossier passera avec succès l’examen rigoureux des instances réglementaires. »
« Cette demande est une étape importante dans l’évolution de Clinuvel et fera date dans l’histoire des traitements novateurs développés par le secteur biotech, car l’afamélanotide est la toute première mélanocortine à faire l’objet d’une demande d’AMM », précise le Dr Philippe Wolgen, PDG de Clinuvel. « Durant les mois à venir, nous allons poursuivre notre dialogue constructif avec les autorités de réglementation pour faire bénéficier toute la communauté européenne des patients atteints de PPE de ce traitement tant attendu. »
La protoporphyrie érythropoiétique (PPE)
L’EPP est une maladie génétique rare qui affecte principalement les personnes à la peau claire. Elle se caractérise par une phototoxicité (intolérance à la lumière) grave de la peau, à l’origine de douleurs intolérables, de tuméfactions et de cicatrices qui apparaissent en général sur les parties exposées telles que le visage, les mains et les pieds. Les symptômes varient de douleurs légères à extrêmes et durables nécessitant une hospitalisation. Les patients sortent rarement de chez eux et mènent une vie recluse, évitant de s’exposer à la lumière et aux UV pour prévenir les symptômes. Il n’existe actuellement aucun traitement efficace contre la PPE, une maladie dont on estime qu’elle touche environ 10 000 personnes dans le monde, dont 4 000 en Europe.
Les études de phase II et III menées en Europe, aux États-Unis et en Australie ont montré qu’une fois traités avec SCENESSE®, les patients atteints de PPE pouvaient s’exposer à la lumière (du soleil) sans souffrir de symptômes de brûlure caractéristiques de la phototoxicité. Des essais majeurs (CUV029 et CUV030) ont montré que SCENESSE® pouvait réduire la sévérité des symptômes de la PPE, permettant aux patients de vivre une vie plus « normale ». Une amélioration sensible de la qualité de vie a également été rapportée. A lorsque plus de 650 patients sont inclus dans les études, dont plus de 250 atteints de PPE, aucun problème de sécurité grave lié à l’utilisation d’afamélanotide n’a été signalé à ce jour. SCENESSE® est le premier traitement proposé qui prévienne efficacement la phototoxicité associée à la PPE.
L’afamélanotide 16 mg sous forme galénique à libération contrôlée (SCENESSE®)
SCENESSE® est le premier traitement efficace proposé pour la prévention de la phototoxicité dans la PPE. L’afamélanotide, principe actif de SCENESSE®, est un peptide linéaire qui active la synthèse d’eumélanine, pigment foncé de la peau. L’eumélanine protège la peau de la lumière et du rayonnement UV (photoprotection). SCENESSE® est administré sous forme d’implant résorbable sous-cutané de la taille approximative d’un grain de riz, qui active la synthèse d’eumélanine pour une période de deux mois.