Traitement des Porphyries hépatiques aiguës
Les résultats de l’étude de phase 3, qui a évalué l’efficacité de Givosiran pour la prévention de la survenue des crises neuroviscérales dans les Porphyries Hépatiques Aigues, ont été publiés dans la revue NEJM. Ces résultats montrent que givosiran diminue en 6 mois de 74% en moyenne le nombre de crises neuroviscérales chez des patients