Depuis juin 2020, Givosiran (nom commercial GIVLAARI), nouveau traitement des Porphyries Hépatiques Aigues (PHA), bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché en France . Nous invitons tous les patients présentant une PHA active à nous contacter pour évaluer chez eux l’intérêt de ce traitement.
Les résultats de l’étude de phase 3, qui a évalué l’efficacité de Givosiran pour la prévention de la survenue des crises neuroviscérales dans les Porphyries Hépatiques Aigues, ont été publiés dans la revue NEJM. Ces résultats montrent que givosiran diminue en 6 mois de 74% en moyenne le nombre de crises neuroviscérales chez des patients présentant une forme récurrente de Porphyrie Aigue Intermittente.
L’intégralité de cette publication (en anglais) est accessible en suivant ce lien : Phase 3 Trial of RNAi Therapeutic Givosiran for Acute Intermittent Porphyria.